Préoccupations et faits liés à la thérapie génétique germinale

La science de la thérapie génique semble enfin prendre de l'âge, car cette puissante technologie atteint un point où elle peut aider ceux qui souffrent de maladies génétiques parmi les plus difficiles à traiter. Son approbation pour un usage médical général pour un certain nombre de maladies semble imminente. En fait, l'European Medicines Society a déjà approuvé son premier médicament de thérapie génique.

Cependant, tous les exemples et essais à ce jour impliquent la thérapie cellulaire somatique .

C'est-à-dire qu'ils ne modifient que la génétique des cellules du patient autres que les spermatozoïdes germes ou les ovules.

Inquiétude de la thérapie génique germinale

La thérapie génique sur les cellules germinales suscite beaucoup de controverses car tout changement devient héréditaire (puisque la progéniture reçoit l'ADN manipulé). Cela permet, par exemple, non seulement de corriger un défaut génétique qui cause le syndrome du garçon-bulle chez le patient, mais aussi d'éliminer le défaut de façon permanente dans les générations suivantes de cette famille. Cet exemple est une maladie génétique relativement rare mais il en existe beaucoup d'autres, par exemple la maladie de Huntington ou la dystrophie musculaire de Duchenne, qui sont plus fréquentes et pourraient, théoriquement, être éliminées dans les familles souffrant de ces troubles.

L'élimination complète d'une maladie dans une famille est un avantage spectaculaire, mais si quelque chose d'imprévu survient (comme la leucémie), on l'a introduit dans le premier groupe d'enfants traités pendant un certain temps. syndrome d'immunodéficience en utilisant une approche de thérapie génique), le problème génétique est transmis aux enfants à naître des générations futures.

L'inquiétude quant à la propagation des erreurs germinales de thérapie génique ou des effets secondaires aux générations futures est certainement elle-même assez sérieuse pour mettre un terme à la thérapie génétique germinale, mais les erreurs ne sont pas le seul problème.

Les améliorations génétiques ne sont pas une préoccupation maintenant

Une autre préoccupation est que ce genre de manipulation pourrait ouvrir la possibilité d'insérer des gènes pour fournir des caractéristiques bénéfiques perçues, comme une intelligence accrue, une tendance à la taille , ou même des couleurs d'yeux spécifiques.

Cependant, la préoccupation morale concernant l'utilisation de cette technologie pour des améliorations génétiques n'est pas vraiment une question pratique immédiate car la science n'a pas une compréhension assez ferme de la génétique impliquée avec la plupart de ces caractéristiques complexes pour faire des approches de thérapie génique d'entre eux même réalisable à ce stade.

Controverses sur les thérapies germinales et la méthode scientifique

À la fin des années 1990, il y a eu beaucoup de discussions concernant le potentiel de la thérapie génique germinale et les préoccupations éthiques qui l'accompagnent. Il y avait un certain nombre d'articles traitant de ce sujet dans la nature et le journal de l'institut national de cancer.L'Association américaine pour l'avancement des sciences a même organisé le Forum sur les interventions de la lignée germinale humaine en 1997, où les représentants scientifiques et religieux semblaient se concentrer sur ce qui devrait ou ne devrait pas être fait plutôt que sur l'état actuel de la science.

Fait intéressant, cependant, il y a peu de discussion actuelle sur la thérapie germinale. Peut-être la tragédie de Jesse Gelsinger, qui est décédée suite à une réaction allergique grave lors d'un essai de thérapie génique à l'Université de Pennsylvanie en 1999, et le développement imprévu de la leucémie chez les nourrissons traités pour un trouble immunitaire au début des années 2000 ont engendré un certain niveau d'humilité, et a produit une meilleure appréciation des contrôles minutieux et procédure expérimentale prudente.

L'accent actuel semble être plus sur la production de résultats solides et de procédures robustes sur lesquelles s'appuyer plutôt que de faire avancer l'enveloppe pour obtenir de nouveaux traitements spectaculaires. Certes, des résultats étonnants se produiront mais, pour produire des traitements pratiques et sûrs, de nombreuses études scientifiques rigoureuses, méthodiques et souvent laborieuses sont nécessaires.

Potentiel futur pour les thérapies germinales

À mesure que les progrès dans le domaine progressent, et que la manipulation génétique humaine devient plus robuste, prévisible et routinière, la question des thérapies germinales réapparaîtra certainement. Beaucoup d'entre eux établissent déjà des divisions claires et des lignes directrices sur ce qui est permis ou non. Par exemple, l'église catholique a émis des directives spécifiques quant à la thérapie génique de type qu'elle juge appropriée.

Peu de gens seraient assez téméraires pour considérer les essais thérapeutiques germinaux aujourd'hui, étant donné notre compréhension limitée de cette procédure très complexe.

Bien que les chercheurs de l'Oregon poursuivent activement une forme très spécialisée de thérapie génique germinale qui ne fait que modifier l'ADN compartimenté dans les mitochondries. Même ce travail, cependant, a attiré la critique. Même avec une bien meilleure compréhension de la génomique et de la manipulation génétique depuis le premier test de thérapie génique en 1990, il y a encore de grandes lacunes dans la compréhension.

Il est probable qu'à terme, il y aura des raisons impérieuses d'entreprendre des thérapies germinales. Cependant, la création de lignes directrices sur la façon dont les applications futures de la thérapie génique devraient être réglementées ne serait fondée que sur des spéculations. Nous ne pouvons que deviner nos capacités et connaissances futures. La situation réelle, quand elle arrivera, sera différente et changera probablement les perspectives éthiques et scientifiques.